In klassiek fase 1 onderzoek worden patiënten behandeld met een heel nieuw geneesmiddel, waarbij de nadruk ligt op zorgvuldig documenteren van de nevenwerkingen terwijl de dosis stapsgewijs wordt opgedreven, zodat de beste dosering wordt gevonden. Dit onderzoek wordt voorgesteld aan patiënten met diverse tumortypes, waar er geen enkele klassieke behandelmethode meer mogelijk is.
In biomerker gedreven fase 1 onderzoek - dus in patiënten waar de longkanker een heel specifieke biomerker heeft - wordt er in fase 1 onderzoek al vaak een hoge kans op goede antitumor activiteit gezien. Vaak is er in dezelfde studie een snelle overgang naar fase 2 onderzoek.